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Prueban técnica no invasiva para mejorar la terapia génica del párkinson
- 19-Abril-2023 5:24
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Párkinson /. Cortesía
Uno de los retos para desarrollar tratamientos contra el párkinson es la forma de administración. Un grupo de investigadores españoles ha probado una nueva técnica con ultrasonidos que consigue abrir la barrera hematoencefálica para hacer llegar a una parte del cerebro una terapia génica.
El equipo que publica Science Advances ha probado esta manera no invasiva de superar la barrera hematoencefálica en tres pacientes y en macacos, aunque la terapia génica solo se administró a los animales.
El desarrollo de terapias contra el párkinson y otras enfermedades neurodegenerativas se ha visto limitado por la dificultad de administrar tratamientos a través de la barrera hematoencefálica, una capa endotelial natural que protege el cerebro, pero que también dificulta la llegada de fármacos al sistema nervioso central.
El estudio encabezado por Javier Blesa, del Hospital Universitario HM Puerta del Sur (Madrid), ha demostrado la capacidad de administrar terapia génica dirigida a una región específica del cerebro en monos tras abrir la barrera hematoencefálica utilizando ultrasonidos focalizados.
El trabajo describe la apertura exitosa de esta barrera y la administración focal de vectores virales adenoasociados (virus modificados que se usan en terapias génicas) del serotipo 9 en regiones cerebrales implicadas en la enfermedad de Parkinson en macacos adultos.
En el caso de los tres pacientes se probó la técnica, pero no se les administró ninguna terapia génica, sino que se constató la eficacia del procedimiento a través de un marcador. Hasta ahora, algunos estudios habían explorado el uso de ultrasonidos con el objetivo de superar esa barrera, pero dicha técnica no se había utilizado para vectores virales, como el virus adenoasociado (AAV).
El equipo, formado entre otros por investigadores del Centro de Investigación Biomédica en Red para Enfermedades Neurodegenerativas, demostró en macacos que el ultrasonido focalizado puede abrir temporalmente esa barrera.
De esta manera se hace llegar, a través de la sangre, un vector AAV a los ganglios basales, la región del cerebro donde se manifiestan los síntomas del párkinson.
Hasta la fecha, todos los ensayos clínicos en marcha con productos de terapia génica emplean la vía intraparenquimatosa, mediante la cual se consigue alcanzar la zona diana empleando procedimientos de neurocirugía estereotáxica, obviamente, una opción invasiva.
EFE
El equipo que publica Science Advances ha probado esta manera no invasiva de superar la barrera hematoencefálica en tres pacientes y en macacos, aunque la terapia génica solo se administró a los animales.
El desarrollo de terapias contra el párkinson y otras enfermedades neurodegenerativas se ha visto limitado por la dificultad de administrar tratamientos a través de la barrera hematoencefálica, una capa endotelial natural que protege el cerebro, pero que también dificulta la llegada de fármacos al sistema nervioso central.
El estudio encabezado por Javier Blesa, del Hospital Universitario HM Puerta del Sur (Madrid), ha demostrado la capacidad de administrar terapia génica dirigida a una región específica del cerebro en monos tras abrir la barrera hematoencefálica utilizando ultrasonidos focalizados.
El trabajo describe la apertura exitosa de esta barrera y la administración focal de vectores virales adenoasociados (virus modificados que se usan en terapias génicas) del serotipo 9 en regiones cerebrales implicadas en la enfermedad de Parkinson en macacos adultos.
En el caso de los tres pacientes se probó la técnica, pero no se les administró ninguna terapia génica, sino que se constató la eficacia del procedimiento a través de un marcador. Hasta ahora, algunos estudios habían explorado el uso de ultrasonidos con el objetivo de superar esa barrera, pero dicha técnica no se había utilizado para vectores virales, como el virus adenoasociado (AAV).
El equipo, formado entre otros por investigadores del Centro de Investigación Biomédica en Red para Enfermedades Neurodegenerativas, demostró en macacos que el ultrasonido focalizado puede abrir temporalmente esa barrera.
De esta manera se hace llegar, a través de la sangre, un vector AAV a los ganglios basales, la región del cerebro donde se manifiestan los síntomas del párkinson.
Hasta la fecha, todos los ensayos clínicos en marcha con productos de terapia génica emplean la vía intraparenquimatosa, mediante la cual se consigue alcanzar la zona diana empleando procedimientos de neurocirugía estereotáxica, obviamente, una opción invasiva.
EFE
- Etiquetas:
- PARKINSON INVESTIGACIÓN
